أضيف في 26 ماي 2019 الساعة 00:23


مليونا دولار ثمنا لأغلى دواء في العالم.. ولمرة واحدة


تمازيرت بريس

حصلت شركة أدوية سويسرية على موافقة الولايات المتحدة على علاج ابتكرته لمرض “ضمور العضلات الشوكي عند الرضع″، لكن اللافت أن ثمنه مرتفع للغاية. وأوضحت شركة “نوفارتس″ السويسرية أن ثمن علاج هذا المرض النادر يبلغ 2.1 مليون دولار، وهو ما يجعل من العسير على الكثيرين الحصول عليه. لكن مسؤولين بالشركة يقولون إن العلاج لمرة واحدة أفضل من العلاجات طويلة الأمد، التي يشيرون إلى أنها تكلف مئات الآلاف من الدولارات سنويا دون فائدة جلية. ويجعل هذا المرض الوراثي الطفل غير قادر على التحكم في عضلاته، فيواجه نتيجة ذلك مشكلات في البلع والتنفس، ولا يستطيع رفع رأسه ولا الجلوس إلا بمساعدة الآخرين، وفي حالات أكثر شدة قد يؤدي الأمر إلى الشلل والموت. ومع ندرته، يصيب هذا الاضطراب حوالي 400 مولود في الولايات المتحدة كل سنة.

ووافقت إدارة الغذاء والدواء، الجمعة، على العلاج المسمى “زولجنسما”، في حالات المصابين الأطفال الذين تقل أعمارهم عن سنتين، والذين أكدت التحاليل حملهم لأي من الأنواع الثلاثة للمرض.

ويعطى العلاج مرة واحدة عبر وحدة ضخ، وتستغرق العملية ساعة واحدة.

وقالت الشركة المنتجة إنها ستسمح لشركات التأمين بالدفع على مدى خمس سنوات، بمبلغ 425 ألف دولار أميركي سنويا، وستقدم تعويضات جزئية إذا لم ينجح العلاج.

والنوع الآخر للمرض المعتمد في الولايات المتحدة هو دواء يسمى “سبينرازا”، ويتلقى المرضى جرعاتهم من العلاج كل أربعة أشهر.

وحدد مصنّع سبينرازا، بيوجن آيدك، تكلفته بـ750 ألف دولار في السنة الأولى، و350 ألف دولار في السنة الثانية من العلاج.

وبرر المعهد الأميركي للمراجعة السريرية والاقتصادية غير الربحي قيمة الأدوية الجديدة باهظة الثمن، قائلا “إن الدواء الجديد يغير حياة العائلات التي يصاب أفرادها بهذا المرض المدمر”. ووصف مدير المعهد، الدكتور ستيفن بيرسون، العلاج بأنه “إيجابي للمرضى والنظام الصحي بأكمله”.

ويمنع الجين المعيب الذي يسبب ضمورا لعضلات الجسم من إنتاج نسبة البروتين التي تسمح بعمل الأعصاب التي تتحكم في الحركة. وتموت الأعصاب من دون هذه الجزيئات الحيوية.

وفي النوع الأكثر شيوعا من المرض، وهو الأكثر شدة، يموت ما لا يقل عن 90 بالمئة من المرضى قبل أن يبلغوا السنتين، ويبقى الناجون مقيدين بأجهزة تنفس صناعية لا يستطيعون العيش من دونها. تتدهور صحة الأطفال المصابين بالأنواع الأقل حدة من المرض. وتتطور إعاقاتهم ببطء، ويمكن أن يعيشوا لمدة تصل إلى عقدين.

ويوفر زولجنسما نسخة سليمة من الجين المصاب، مما يمكّن الخلايا العصبية من إنتاج البروتين اللازم للأعصاب، وهو ما يوقف تدهور الخلايا العصبية ويسمح للطفل بالنموّ بشكل طبيعي.





 

أضف تعليقك على الخبر
* كاتب التعليق
* عنوان التعليق
  * الدولة
* التعليق



بالفيديو.. أول سيارة بدون سائق فى مصر

علماء يتوصلون لتحديد جينات مرتبطة بداء “الشقيقة”

تناولي الدجاج والزيتون والبهارات أغذية تحميك من القاتل الصامت

القليل من الملح لا يفيد قلب الإنسان

أغرب نظارة.. تقرأ الأفكار وتحل مشكلات العشاق الجدد

جوجل تخترع سيارة تسير بدون سائق

رضا الشرقاوي.. شاب مغربي يكشف ثغرات النظام الأمني لـ"الفايسبوك"

علماء الطب: الصيام مفيد لمرضى السكر والقلب

خبيرة تجميل: ماء الورد يقى البشرة من الجفاف

مخطط لتدمير موقع فايسبوك